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Markteinführung

Zwei Neulinge

06.06.2016
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Von Sven Siebenand / Anfang Juni kamen zwei neue Wirkstoffe auf den deutschen Markt. Zum einen steht Ärzten für Patienten mit Hämophilie B nun eine weitere Alternative zur Verfügung. Zum anderen gibt es erstmals eine orale Therapieoption bei der lysosomalen Speicherkrankheit Morbus Fabry.

Hämophilie B ist eine erbliche Blutungskrankheit, die durch einen Mangel beziehungsweise Defekt des Gerinnungsfaktors IX bedingt ist und fast ausschließlich bei Männern auftritt. Schätzungen zufolge sind in Europa mehr als 10 000 Menschen an Hämophilie B erkrankt. Betroffene haben häufig anhaltende oder spontane Blutungen, insbesondere in Muskeln, Gelenken und inneren Organen.

Ärzte können den neuen Wirkstoff Albutrepenonacog alfa (Idelvion® 250-/500-/1000-/2000 I.E. Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung, CSL Behring) bei allen Altersgruppen mit Hämophilie B sowohl zur Therapie als auch zur Prophylaxe von Blutungen einsetzen. Das Anwendungsgebiet umfasst daher die Langzeitprophylaxe, die bedarfsorientierte Behandlung sowie die Gabe im Rahmen einer Operation. Allerdings wurden bei zuvor unbehandelten Patienten Sicherheit und Wirksamkeit des neuen Medikaments bisher noch nicht nachgewiesen. Das neue Präparat ist kontraindiziert bei Patienten, die hypersensitiv auf den Wirkstoff des Produktes oder einen der anderen Inhaltsstoffe reagieren oder bei denen bekannt ist, dass sie auf Hamsterprotein allergisch reagieren.

Das neue Medikament wurde mit dem Ziel konzipiert, die Halbwertszeit von rekombinantem Faktor IX durch die Fusion mit rekombinantem Albumin zu verlängern. Das Albumin wurde aufgrund seiner langen physiologischen Halbwertszeit als Fusionspartner für das Gerinnungsfaktorprotein ausgewählt. Darüber hinaus ist rekombinantes Albumin gut verträglich und sein Potenzial für immunogene Reaktionen gering. Die Verlängerung der Wirkungsdauer kann für die Patienten bedeuten, dass sie für die Prophylaxe von Blutungen seltener Infusionen benötigen. Bei manchen lässt sich so das Intervall zwischen den einzelnen Gaben auf 14 Tage ausweiten.

Idelvion wird intravenös verabreicht. Dosis und Häufigkeit der Injek­tionen hängen davon ab, ob Albutrepenonacog alfa zur Behandlung oder zur Vorbeugung einer Blutung angewendet wird. Zudem richten sich die Dosis und das Behandlungsintervall nach dem Schweregrad des Faktor-IX-Mangels, dem Ausmaß und Ort der Blutung, dem klinischen Zustand des Patienten sowie seinem Körpergewicht.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle und Kopfschmerzen. Gelegentlich traten Schwindel, Überempfindlichkeit, Nesselsucht und Ekzeme auf.

Orale Therapie bei Morbus Fabry

Mit Migalastat (Galafold® 123 mg Hartkapseln, Amicus Therapeutics) können Ärzte nun den ersten oral verfügbaren Wirkstoff zur Behandlung der lysosomalen Speicherkrankheit Morbus Fabry verordnen. Verursacht wird die seltene Erkrankung durch einen Mangel an funktionsfähiger alpha-Galaktosidase A. Dieses Enzym baut im Körper die Substanz Globotriaosylceramid ab. Je nach Ausprägung des Mangels reichert sich dieser Fettstoff in den Zellen verschiedener Organe an, beispielsweise in Nieren, Herz und Gehirn, und stört damit deren Funktion. Bisher benötigen Patienten mit Morbus Fabry lebenslang Infusionen mit Agalsidase. Für diese Enzymersatztherapie stehen auf dem deutschen Markt zwei Präparate zur Verfügung: Agalsidase alfa (Replagal®) und Agalsidase beta (Fabrazyme®).

Im Unterschied zu diesen Arzneimitteln ist Migalastat oral verfügbar. Es wirkt als sogenanntes pharmakologisches Chaperon. Das heißt, der Wirkstoff bindet so an das fehlerhaft gefaltete Enzym, dass sich dessen Faltung zur richtigen Konformation verschiebt. Anschließend kann das Enzym an seinen Bestimmungsort gelangen und dort seine Funktion ausüben. Geeignet ist der neue Wirkstoff für 35 bis 50 Prozent der Patienten mit Morbus Fabry, bei denen bestimmte Mutationen nachzuweisen sind.

Zum Einsatz kommen darf Galafold erst bei Patienten ab einem Alter von 16 Jahren. Die empfohlene Dosierung beträgt eine 123-mg-Kapsel alle zwei Tage, am besten immer zur gleichen Uhrzeit. Da Nahrungsmittel die Aufnahme von Migalastat deutlich reduzieren, sollten PTA und Apotheker die Patienten darauf hinweisen, vor der Einnahme zwei Stunden nichts zu essen und auch danach zwei Stunden auf eine Mahlzeit zu verzichten.

Bei Patienten mit einer sehr schlechten Nierenfunktion rät der Hersteller Ärzten dazu, kein Galafold zu verordnen. Zudem sollte der Arzt während der Therapie regelmäßig die Nierenfunktion des Patienten überprüfen. Verschlechtert sich die Organfunktion deutlich, muss er eventuell das neue Medikament wieder absetzen.

Die häufigste Nebenwirkung unter Migalastat waren Kopfschmerzen. Diese traten unter Galafold-Therapie bei etwa 10 Prozent aller Patienten auf. Schwangere und Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, sollten das Präparat nicht einnehmen. In der Stillzeit gilt es abzuwägen, ob das Stillen oder die Gabe von Migalastat unterbrochen werden soll. Dabei muss der Arzt den Nutzen des Stillens für das Kind und den Nutzen der Therapie für die Mutter gegeneinander abwägen. /

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