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Neue Arzneistoffe in 2023

Duo zum Jahresstart

Fast 50 neue Arzneistoffe kamen im Laufe des vergangenen Jahres auf den deutschen Markt. Ob diese Zahl auch 2023 erreicht oder sogar noch übertroffen werden kann, wird sich zeigen. Den Start bei den Markteinführungen des laufenden Jahres machen zwei Mittel gegen seltene Erkrankungen.
Sven Siebenand
18.01.2023  12:00 Uhr

Das erste Orphan Drug ist Sutimlimab (Enjaymo® Infusionslösung, Sanofi Genzyme). Es ist zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD) zugelassen. Bei dieser seltenen Erkrankung, an der in den USA, Europa und Japan geschätzt rund 12.000 Menschen leiden, attackiert ein Teil des Immunsystems, das Komplementsystem, fälschlicherweise rote Blutkörperchen der Betroffenen. Dies verursacht eine Verklumpung und ein Auflösen der Erythrozyten, was zu niedrigen Hämoglobinwerten führt. Die Erkrankung geht mit ausgeprägter Müdigkeit, einem erhöhten Risiko für thromboembolische Ereignisse und einer erhöhten Mortalität einher.

Sutimlimab ist ein monoklonaler Antikörper, der an ein Protein des Immunsystems bindet, das am Angriff auf die roten Blutkörperchen bei CAD beteiligt ist. Genauer gesagt richtet sich Sutimlimab gegen eine Serinprotease des Komplementfaktors C1. Nachdem der Antikörper dort angedockt hat, wird das Immunsystem daran gehindert, die Erythrozyten anzugreifen, wodurch die Zerstörung der Zellen reduziert und die Symptome der Erkrankung gelindert werden. Gut zu wissen: Andere wichtige Funktionen des Immunsystems, etwa die alternative Komplementaktivierung, bleiben trotz Behandlung mit Sutimlimab erhalten.

Enjaymo ist zur intravenösen Infusion vorgesehen. Für Patienten mit einem Gewicht von 39 bis weniger als 75 kg beträgt die empfohlene Dosis 6500 mg, ab 75 kg sind es 7500 mg. Das Mittel ist in den ersten zwei Wochen wöchentlich zu verabreichen, danach alle zwei Wochen. Die Patienten sollten während und nach der Infusion auf bestimmte Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Infusion überwacht werden. Beim Auftreten gewisser Nebenwirkungen muss die Behandlung vorübergehend oder dauerhaft abgebrochen werden. Die Patienten erhalten Enjaymo mindestens drei Monate lang in einer Gesundheitseinrichtung. Wenn die Infusion in diesem Zeitraum gut vertragen wird, kann der Arzt eine häusliche Infusion in Erwägung ziehen. Diese wird dann von medizinischem Personal durchgeführt. Enjaymo ist bei 2 bis 8 °C im Kühlschrank zu lagern.

Einen besonderen Warnhinweis gibt es in der Fachinformation von Enjaymo zum Thema Infektionen. Behandelte Patienten können eine erhöhte Anfälligkeit für schwerwiegende Infektionen aufweisen, insbesondere solche, die von bekapselten Bakterien verursacht werden. Daher sollten die Patienten vor der Therapie mit Sutimlimab gegen diese Erreger geimpft werden. Grundsätzlich sollte die Behandlung nicht starten beim Vorliegen einer schweren Infektion und die Patienten sollten auf Anzeichen und Symptome von Infektionen überwacht werden. Beim Auftreten solcher Symptome sollten sie umgehend einen Arzt aufsuchen.

Zu den sehr häufig berichteten Nebenwirkungen zählen Kopfschmerz, Bluthochdruck, Harnwegsinfektionen, Infektion der oberen Atemwege, Nasopharyngitis, Übelkeit, Bauchschmerzen und eine bläuliche Verfärbung von Händen und Füßen als Reaktion auf Kälte und Stress (Zyanose).

Orphan Drug Maralixibat

Das zweite neue Orphan Drug ist Maralixibat (Livmarli® Lösung zum Einnehmen, Mirum Pharmaceuticals). Es wird ab einem Alter von zwei Monaten zur Behandlung des cholestatischen Pruritus beim Alagille-Syndrom (ALGS) angewendet. Dabei handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung, bei der die Gallengänge ungewöhnlich eng, fehlgebildet und in ihrer Anzahl reduziert sind, was zu einer Ansammlung von Gallenflüssigkeit in der Leber und schließlich zu einer progressiven Lebererkrankung führt. Die Ansammlung von Gallensäuren behindert die normale Funktionsweise der Leber, sodass Abfallstoffe nicht ordnungsgemäß aus dem Blutkreislauf beseitigt werden können. Zu den Anzeichen und Symptomen infolge einer Leberschädigung bei ALGS gehören Gelbsucht, Xanthome und Juckreiz. Der Juckreiz, der bei Patienten mit ALGS auftritt, gehört zu den schwersten aller chronischen Lebererkrankungen und tritt bei den meisten betroffenen Kindern vor dem dritten Lebensjahr auf.

Maralixibat hemmt den ilealen Gallensäuretransporter (IBAT) im hinteren Teil des Dünndarms, über den normalerweise Gallensäuren rückresorbiert werden. Das funktioniert nach Einnahme des neuen Wirkstoffs nicht mehr, sodass mehr Gallensäure ausgeschieden wird. Der Gallensäure-Spiegel im Blut und in der Leber sinkt. Der Juckreiz wird bei den Betroffenen dadurch gelindert.

Der neue Wirkstoff wird in Form einer Lösung oral verabreicht. Das Einmischen der Lösung zum Einnehmen in Nahrung oder Flüssigkeit wurde nicht untersucht und ist laut Fachinformation zu vermeiden. Die Anfangsdosis beträgt 190 μg/kg einmal täglich und sollte nach einer Woche auf 380 μg/kg einmal täglich erhöht werden. Bei schlechter Verträglichkeit kann der Arzt eine Dosisreduktion oder eine Behandlungsunterbrechung in Erwägung ziehen. Die empfohlene maximale Tagesdosis für Patienten über 70 kg beträgt 28,5 mg.

Sehr häufig beobachtete Nebenwirkungen sind Bauchschmerz und Durchfall. Die Diarrhoe kann zu Dehydratation führen. Die Patienten sind daher regelmäßig zu überwachen, damit während der Durchfall-Episoden eine angemessene Hydrierung sichergestellt werden kann. Livmarli wird derzeit in Studien auch bei anderen seltenen cholestatischen Lebererkrankungen getestet.

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