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ARZNEIMITTELTHERAPIE

Neu auf dem Markt

Alpha-Mannosidose: Erste Enzym­Ersatztherapie


Von Sven Siebenand / Mit Velmanase alfa (Lamzede® 10 mg Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung, Chiesi) ist Anfang Juli die erste Enzym-Ersatztherapie für die Behandlung von nicht neurologischen Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose auf den deutschen Markt gekommen.

 

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Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene Erkrankung. Sie entsteht durch die genetisch bedingte Abwesenheit oder Fehlfunktion des Enzyms Alpha-Mannosidase. Dieses ist am Abbau komplexer Zuckermoleküle beteiligt. Die fehlende Aktivität der Alpha-Mannosidase führt zur toxischen Akku­mulation mannosereicher Oligosaccharide in den Zellen vieler Ge­webe und Organe. 

Zu den häufigsten Symptomen ge­hören grobe Gesichtszüge, mentale Beein­trächtigungen, progressive motorische Funktions­störungen, physische Beeinträch­tigungen, Hörprobleme und Sprachstörungen, Immundefizienz und rezidi­vierende Infekte, psychiatrische Symptome und Skelettanomalien. Die Langzeitprognose der Erkrankung ist generell schlecht.

Velmanase alfa ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym. Auswirkungen auf irre­versible Schäden hat das neue Medikament jedoch leider nicht. Die Gabe von Velmanase alfa erfolgt­ per Infusion. Die em­p­fohlene Dosierung beträgt 1 mg/kg Körpergewicht einmal wöch­ent­lich. Die Infu­sionsdauer sollte mindestens über 50 Minuten gehen. Der Arzt kann auch eine langsamere Infusionsgeschwindigkeit anordnen, zum Beispiel zu Beginn der Behandlung oder bei vorangegan­genen infusionsbedingten Reaktionen.



Die Fachinformation von Lamzede infor­miert darüber, dass während der Anwendung von Velmanase alfa geeignete Möglichkeiten zur medizinischen Unterstützung bei etwaigen Über­empfind­lich­keitsreaktionen verfügbar sein müssen­. Wenn schwere, aller­gische oder anaphylaxieartige Reaktionen auftreten, wird das sofortige Abse­tzen von Velmanase alfa empfohlen und die medizinischen Standards der Not­fall­behandlung sind einzuhalten.

Sehr häufig kam es unter Velmanase alfa zu Durchfall, Pyrexie und Gewichts­zunahme. Häufige Neben­wirkungen waren­ zum Beispiel Kopf- und Gelenkschmerzen sowie Schmerzen in den Ex­tremitäten. Bei Stillenden kann das neue Medikament angewendet werden. In der Schwangerschaft sollte es nur dann zum Einsatz kommen, wenn es unbedingt erforderlich ist.

Lamzede wurde unter »außer­gewöhnlichen Umständen« zugelassen. Das heißt, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten. Die europäische Arzneimittelbehörde EMA wird alle neuen Informationen jährlich bewerten und gegebenenfalls die Fach- und Gebrauchsinformationen ändern lassen.

Lamzede ist bei 2 bis 8 Grad Celsius zu lagern und zu transportieren. Es sollte zudem in der Originalverpackung aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen. /



Beitrag erschienen in Ausgabe 13/2018

 

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