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Erbkrankheit

Neue Gentherapie bei β-Thalassämie 

Seit Anfang April steht in Deutschland die neue Gentherapie Zynteglo® zur Verfügung. Zugelassen ist das Medikament von der Firma Bluebird Bio zur Behandlung bestimmter Patienten mit der seltenen Erbkrankheit β-Thalassämie.
Sven Siebenand
14.04.2020
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Patienten mit β-Thalassämie fehlt aufgrund einer Mutation ein zentraler Bestandteil des Hämoglobins: β-Globulin. Die Betroffenen leiden unter chronischer Anämie und sind auf Bluttransfusionen angewiesen, weil sie selbst nicht genügend Hämoglobin produzieren können. Bei Zynteglo handelt es sich um genmanipulierte patienteneigene hämatopoetische Stammzellen (HSZ), denen außerhalb des Körpers ein modifiziertes β-Globulin-Gen eingepflanzt wurde. Dem Körper wird somit beigebracht, Hämoglobin zu bilden.

Nicht bei allen Patienten mit β-Thalassämie darf die neue Gentherapie zum Einsatz kommen. Die transfusionsabhängigen Patienten müssen mindestens zwölf Jahre alt sein und sie dürfen nicht den Genotyp β00 tragen, also nicht homozygot bezüglich der Erkrankung sein. Zudem müssen sie grundsätzlich für eine Transplantation von HSZ geeignet sein, für die sich aber kein passender Spender findet.

Zynteglo wird für jeden Patienten individuell aus Stammzellen hergestellt, die aus seinem Blut entnommen wurden. Es wird intravenös verabreicht. Die Dosis hängt vom Körpergewicht des Patienten ab. Die empfohlene Mindestdosis beträgt 5,0 × 10 6CD34+-Zellen/kg Körpergewicht. Vor der Gabe muss eine Chemotherapie, die sogenannte myeloablative Konditionierung, vollständig durchgeführt werden.

Häufigste beobachtete Nebenwirkungen, die auf Zynteglo zurückzuführen sind, waren Thrombozytopenie, Hitzewallung, Bauchschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Atemnot und Thoraxschmerz nicht kardialen Ursprungs. Bei Schwangeren und Stillenden darf die neue Gentherapie nicht zum Einsatz kommen. Kontraindiziert ist Zynteglo auch bei einer vorherigen Behandlung mit einer HSZ-Gentherapie.

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