PTA-Forum online
Chylomikronämie-Syndrom

Neuer Triglyzeridsenker im Handel

Mitte August kam mit Volanesorsen (Waylivra® 285 mg Injektionslösung in einer Fertigspritze, Akcea Therapeutics) ein Triglyceridsenker der besonderen Art auf den Markt. Zum Einsatz kommt er bei einer seltenen erblichen Erkrankung, die zu äußerst hohen Triglycerid-Werten im Blut führt.
Sven Siebenand
19.08.2019
Datenschutz

Der neue Wirkstoff ist zugelassen als unterstützende Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und einem hohen Risiko für eine Entzündung der Bauchspeicheldrüse (Pankreatitis), wenn das Ansprechen auf eine Diät und eine andere Triglyzerid-senkende Therapie unzureichend waren. Beim FCS entsteht durch Genmutationen eine Funktionsstörung des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL). Die Patienten können dann Chylomikronen, Lipoproteine, die überwiegend aus Triglyceriden bestehen, nicht abbauen. Diese reichern sich somit im Blut an, und die Triglyceride steigen auf Werte über 10 mmol/l (880 mg/dl). Das FCS ist mit einem Risiko für eine akute und potenziell tödlich verlaufende Pankreatitis verbunden. Eine weitere Folge der Erkrankung können dauerhafte Organschädigungen sein.

Volanesorsen ist ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid, ein kurzes Stück synthetische RNA. Es wurde entwickelt, um die Bildung eines Proteins mit der Bezeichnung Apolipoprotein C-III (APOC-III) zu hemmen. Das funktioniert, indem Volanesorsen an die mRNA von APOC-III bindet, was dazu führt, dass diese mRNA abgebaut und das Protein nicht hergestellt wird. APOC-III ist ein überwiegend in der Leber gebildetes Protein, welches im Triglycerid-Stoffwechsel eine wichtige Funktion einnimmt. Wird es nicht mehr produziert, ermöglicht das im Körper den Chylomikronen-Abbau über einen LPL-unabhängigen Reaktionsweg. Die Folge: Die Triglycerid-Konzentration im Blut sinkt und damit auch das Pankreatitis-Risiko.

Zu Beginn der Behandlung wird Volanesorsen einmal wöchentlich angewendet. Nach drei Monaten können Patienten, bei denen die Triglycerid-Konzentration ausreichend vermindert wurde, das Arzneimittel weiterhin alle zwei Wochen anwenden. Je nachdem, wie gut das Arzneimittel wirkt, wird die Häufigkeit der Injektionen nach sechs und neun Monaten erneut angepasst. Patienten können das neue Medikament selbst subkutan spritzen. Jede Einzeldosis-Fertigspritze enthält 285 mg Wirkstoff in 1,5 ml Lösung.

Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren lokale Reaktionen an der Einstichstelle und ein Abfall der Thrombozyten. Um diese sogenannte Thrombozytopenie früh zu erkennen oder zu verhindern, ist ein regelmäßiges Monitoring notwendig. Wichtig: Das neue Mittel darf nicht bei Patienten angewendet werden, die an einer chronischen oder ursächlich unklaren Thrombozytopenie leiden.

Mehr von Avoxa